Léčivý přípravek je určen pro léčbu pediatrických pacientů mladších dvou let se spinální svalovou atrofií (SMA) s bialelickou mutací genu survival motor neuron 1 (SMN1) bez ohledu na typ, objevené příznaky a předchozí léčbu. Léčbu tímto lékem je nutné zahájit do dvou let věku dítěte. Léčba bude probíhat v Neuromuskulárním centru Kliniky dětské neurologie 2. LF UK a FN Motol.

Registrace léčivého přípravku ZOLGENSMA v rámci Evropské unie je předpokládána ještě letos. Česká republika však prostřednictvím specifického léčebného programu umožní výdej, distribuci a použití tohoto neregistrovaného léčivého přípravku pro aktuální potřeby dětských pacientů dříve. "Vnímáme akutní potřebu tohoto experimentálního léku ze strany pacientů, umožnili jsme proto jeho použití v ČR dřív, než padne konečné rozhodnutí Evropské lékové agentury," uvedl ministr zdravotnictví Adam Vojtěch.