"Rozhodnutí SÚKL o úhradě léků pro vzácná onemocnění bude pro pacienty vždy znamenat větší míru jistoty. Lék, který potřebují, bude mít díky takovému rozhodnutí pevně stanovenou úhradu po několik let," vysvětluje Irena Storová, ředitelka SÚKL. Umožnila to změna legislativy, která je účinná od začátku roku 2022. Novela Zákona o veřejném zdravotním pojištění upravila zásady pro úhradu léčivých přípravků určených k léčbě vzácných onemocnění a zařadila mezi účastníky řízení také pacientské organizace a odborné společnosti. "Pacienti se SMA, kterým je nebo bude předepsána léčba schváleným léčivým přípravkem, se již nemusí stresovat opakovaným podáváním žádostí přes §16 a mohou se soustředit na prokazatelné benefity léčby. Účast pacientských organizací v samotném správním řízení považujeme za velmi důležitou a přínosnou pro všechny strany," říká Anna Arellanesová, předsedkyně České asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO).