Cystická fibróza (CF) je dědičné, doposud nevyléčitelné onemocnění. Projevuje se chronickými infekcemi dýchacích cest. V nejtěžších případech může dojít k selhání dýchacích funkcí. Součástí onemocnění jsou i poruchy trávení z nedostatku trávicích enzymů ve střevě. Cystická fibróza může probíhat takřka nepozorovaně (jediným příznakem je třeba neplodnost u mužů), nebo velmi těžce s časným nezvratným poškozením plic.

Život s onemocněním

"Pacient s cystickou fibrózou se o sebe musí starat v podstatě 24 hodin denně. Je nutné skloubit inhalace léků k odkašlávání, což jsou roztoky soli, protizánětlivé roztoky, roztoky na zkapalnění vazkého hlenu, s případnými inhalacemi antibiotik. Bez jasně daného denního plánování by nešlo vůbec fungovat, protože i jediný den bez inhalací a rehabilitací by mohl spustit výrazné zhoršení," vypráví o životě s cystickou fibrózou Šimon Křemenčík.

Novela, která pomůže půl milionu Čechů

V České republice žije více než 500 tisíc pacientů, kteří trpí některou ze sedmi tisíc vzácných nemocí - jednou z nich je právě cystická fibróza. Pro léčbu některých vzácných onemocnění jsou dostupné vysoce inovativní a finančně nákladné léky tzv. orphan drugs. Jejich dostupnost je však pro české pacienty vlivem zastaralé legislativy komplikovaná a mnohdy omezená.

"V České republice chybí legislativní ukotvení pro léčiva na vzácná onemocnění. Pacienti jsou dnes většinou odkázáni na podávání opakovaných, individuálních žádostí na zdravotní pojišťovny. Aktuálně diskutovaná vládní novela zákona č. 48/1997 Sb. o veřejném zdravotním pojištění přináší zásadní změny. Ty usnadní dostupnost léčiv pro pacienty se vzácnými nemocemi, a to systémově, bezodkladně a na tak dlouhou dobu, jak bude potřeba," komentuje Jakub Dvořáček, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu.

Novela by mohla ušetřit miliony a prodloužit životy pacientů o dekády

Jak to funguje nyní? Pacienti se vzácnými nemocemi většinou žádají o konkrétní léčivo prostřednictvím svých ošetřujících lékařů přes tzv. § 16 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění. Tento paragraf však měl být používán jen ve výjimečných případech - zahrnuje individuální schválení léčiva zdravotní pojišťovnou pro konkrétního pacienta, nikoli plošné schválení léčiva pro všechny se stejnou diagnózou.

Posouzení, zda pacient lék dostane, nebo ne, tak probíhá individuálně. Celý proces může trvat měsíc i déle, v mnoha případech je léčba schvalována opakovaně. Díky VZP a jejich nové metodice se lidé začali k léčbě dostávat snáze. I zde se však jedná pouze o dočasnou záležitost.

V březnu se rozhodne...

Novela, kterou bude v březnu ve druhém čtení projednávat Poslanecká sněmovna, usnadní cestu léčiva k pacientovi. Právní řád nově uzná existenci léčiv pro vzácná onemocnění, stanoví specifické podmínky jejich vstupu do českého systému úhrad a zřídí nový poradní orgán při Ministerstvu zdravotnictví ČR, tzv. Ministerskou komisi. V té zasednou zástupci ministerstva a pojišťoven společně s odborníky a pacienty. Na základě jejího doporučení vydá ministr závazné stanovisko o daném léku.

"Pokud bude léčivo schváleno a zařazeno do systému úhrad ze zdravotního pojištění, mají pacienti vyhráno. Lék pro ně bude dostupný bez zbytečného odkladu tak dlouho, dokud bude potřeba," vysvětluje závěrem Jakub Dvořáček. Díky sdílení nákladů mezi farmaceutickými společnostmi a zdravotními pojišťovnami bude navíc zajištěna i dlouhodobá udržitelnost financování zdravotnického systému.